La expectativa de vida ha aumentado en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis de unos 40 años de datos, que abarcan los nacimientos desde antes de 1970 hasta finales de la década de 2000. De hecho, la esperanza de vida media de los varones con DMD nacidos a finales de la década de 1990 avanzó hasta más de 28 años.
"Este trabajo pone de manifiesto las mejoras en la supervivencia de los pacientes con DMD a lo largo del tiempo, a medida que los estándares de atención han aumentado", escribieron los investigadores.
El estudio, "Life Expectancy in Duchenne Muscular Dystrophy: Reproduced Individual Patient Data Meta-analysis", fue publicado en la revista Neurology.
Conocer la progresión natural de la DMD es importante para estimar la rentabilidad a la hora de desarrollar nuevos tratamientos. Se ha informado de que la esperanza de vida de las personas con DMD está aumentando, pero la estimación de la supervivencia en esta población de pacientes todavía necesita evaluaciones adecuadas a lo largo de toda la trayectoria de la enfermedad.Además, la evaluación de la esperanza de vida entre las personas con DMD puede ser importante para el manejo de la enfermedad, así como para asesorar a los pacientes y cuidadores.
Para abordar la brecha de conocimiento aquí, los científicos del Reino Unido y Suecia llevaron a cabo un meta-análisis - un tipo de estudio en el que los investigadores reúnen los datos de múltiples estudios publicados y los analizan colectivamente. Debido a la variedad de datos de los estudios, los meta-análisis tienen más poder para encontrar conclusiones significativas que los estudios individuales. El equipo se centró en 14 trabajos que proporcionaban información sobre 2.283 pacientes con DMD. Un total de 1.050 habían muerto. Estos estudios se realizaron en todo el mundo, en Estados Unidos, Europa, Chile y Japón. Cubrieron un rango de eventos desde el nacimiento, hasta el ingreso en la clínica y la muerte, con los primeros pacientes nacidos en 1954 y los últimos a finales de la década de 2000.
Los resultados mostraron que la edad máxima de supervivencia era de 44,4 años, y la mediana de edad de supervivencia en todo el grupo era de 22 años. La probabilidad de supervivencia disminuía con la edad. Era del 99,8% a los 10 años, del 59,5% a los 20, del 26,1% a los 30 y del 13,3% a los 40. Otros análisis sugieren una mejora de la esperanza de vida con el paso del tiempo. Entre los pacientes nacidos antes de 1970, la edad media de supervivencia era de 18,3 años. Pero el análisis del período comprendido entre 1970 y 1990 mostró una mejora hasta los 24 años, y la evaluación del período posterior a 1990 dio como resultado un nuevo aumento hasta los 28,1 años.
Los investigadores estimaron entonces que por cada 1.000 pacientes de 20 a 25 años, morirían un total de 86 al año, aumentando a 336 cada año para los mayores de 40 años. Las tasas de mortalidad eran mucho más elevadas en el grupo nacido antes de 1970 en relación con los pacientes nacidos después: 265 de cada 1.000 pacientes de 25 a 30 años nacidos antes de 1970 morían cada año, en comparación con los 27,6 anuales por cada 1.000 nacidos después de 1990.
"Nuestro trabajo ha proporcionado un conjunto de tasas accesibles de mortalidad por todas las causas, específicas para cada edad, que pueden incorporarse a la modelización de la historia natural de la DMD", escribieron los científicos. "Esto es particularmente importante para la modelización de decisiones económicas que evalúan futuras tecnologías/tratamientos sanitarios, no sólo en la DMD sino también como marco para otras enfermedades raras", escribieron. Los científicos señalaron que otros estudios podrían investigar el impacto de otras variables, "como la ubicación geográfica (que podría afectar al estándar de atención), la información sobre el tratamiento con esteroides (como el tipo, la duración del tratamiento, la edad de inicio) y el uso de ventiladores."
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