Weltweit sind 17-23% der Kinder chronisch krank und benötigen eine kontinuierliche Medikation. Je nach Altersgruppe und Krankheitsgebiet sind bis zu 95% der Medikamente nicht für die Anwendung bei Kindern zugelassen (off-label). In Krankheitsbereichen wie Krebs, Epilepsie und Arthritis, Diabetes Typ 1, Asthma, Gastro etc. oder seltenen Erkrankungen gibt es kaum klinische Daten für Kinder - von Real-world-Daten (RWD) ganz zu schweigen. Daher basiert die sozialpädiatrische Behandlung auf Erfahrung und konservativer Annäherung - der Anpassung der Dosierung von Medikamenten, die für Erwachsene zugelassen sind. Die aus der Erfahrung gewonnenen Erkenntnisse bleiben lokal, da jede Klinik ihre eigenen Standardarbeitsanweisungen (SOPs) entwickelt und nur in seltenen Fällen ein Austausch stattfindet. Der Mangel an Daten in der sozialpädiatrischen Versorgung ist ein altes Problem: Pharmaunternehmen führen in der Regel keine klinischen Studien in der Pädiatrie durch, die Zulassungsbehörden erlauben den Einsatz von off-label-Medikamenten und die Ärzte sind - ihren Patienten zuliebe - gezwungen, diese Medikamente einzusetzen. Wir sind der Meinung, dass globale granulare Real-World-Daten (RWD) und patient reported outcome measures (PROMs) bei der sozialpädiatrischen Behandlung mit off-label- Medikamenten helfen würden, die angemessene Dosierung für jedes Kind in der häuslichen Pflege individuell zu identifizieren, die Wirksamkeit und die Nebenwirkungen der Behandlungen zu verfolgen und Wechselwirkungen zwischen den Medikamenten zu untersuchen, was entscheidende Hinweise für die sichere Anwendung von off-label-Medikamenten liefern würde. Der Einsatz von PROMs und RWD etabliert sich immer mehr in einigen Behandlungsbereichen der Erwachsenenmedizin, ihr Einsatz in der pädiatrischen Versorgung wurde bisher nicht in Betracht gezogen, obwohl der Mangel an klinischen Daten in der Pädiatrie die PROMs und RWD noch wertvoller macht. Internationale Regulierungsbehörden (FDA und EMA) unterstützen den Einsatz von RWD für die klinische Forschung, die Medikamentenentwicklung und auch die Überwachung nach der Markteinführung. Daher glauben wir, dass sich unser Projekt in die globale Bewegung zur Nutzung von RWD zu klinischen Daten einfügt und eine dringend benötigte Lücke in der pädiatrischen Versorgung schließt. Die derzeitigen Lösungen zur Erfassung von PROMs lösen das Problem in der Pädiatrie nicht:
Die meisten Initiativen konzentrieren sich auf Krankheiten, die ein breites Spektrum der Bevölkerung betreffen. Glücklicherweise stellen pädiatrische Patienten nur einen kleinen Teil der chronisch kranken Patienten dar und deswegen gibt es nur sehr wenige Projekte, die sich auf chronisch kranke Kinder konzentrieren. Nichtsdestotrotz gibt es viele Krankheitsbereiche, in denen Kinder ihr ganzes Leben lang Medikamente einnehmen müssen und in denen eine granulare Feedback-Schleife und Datenaggregation helfen können, eine adäquatere Behandlung zu erhalten. Gegenwärtig führen Eltern chronisch kranker Kinder meist Tagebücher auf Papier und geben bei ihren Arztbesuchen ein (teils unvollständiges) Behandlungsfeedback.
Es gibt Lösungen, die sich an Eltern richten, um sie durch die Entwicklung ihres (gesunden) Kindes zu begleiten. Diese Lösungen sind jedoch nicht für die Gruppe der Eltern von chronisch kranken Kindern geeignet. Zudem müssen bei der Pädiatrie Verzerrungseffekte durch die Subjektivität der Daten mathematisch in Betracht genommen werden, welche wir mit unseren Methoden entwickelt haben. Es wird eine richtige Balance zwischen einer "medizinischen" und einer "emphatischen" Lösung benötigt, da wir eine sehr spezielle Populationbedienen.
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