Die Lebenserwartung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist gestiegen, wie eine Analyse von Daten aus rund 40 Jahren zeigt, die Geburten von vor 1970 bis in die späten 2000er Jahre umfassen. Die durchschnittliche Lebenserwartung von Männern mit Duchenne, die in den späten 1990er Jahren geboren wurden, stieg sogar auf über 28 Jahre.
"Diese Arbeit verdeutlicht, dass sich die Überlebenschancen von Patienten mit DMD im Laufe der Zeit verbessert haben, da die Behandlungsstandards gestiegen sind", schreiben die Forscher.
Die Studie, "Life Expectancy in Duchenne Muscular Dystrophy: Reproduced Individual Patient Data Meta-analysis,", wurde in der Zeitschrift Neurology veröffentlicht.
Die Kenntnis des natürlichen Verlaufs der DMD ist wichtig für die Abschätzung der Kostenwirksamkeit bei der Entwicklung neuer Therapien. Berichten zufolge steigt die Lebenserwartung von Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, aber die Schätzung der Überlebensrate in dieser Patientenpopulation erfordert immer noch angemessene Bewertungen über den gesamten Krankheitsverlauf. Die Einschätzung der Lebenserwartung von DMD-Patienten kann für das Krankheitsmanagement sowie für die Beratung von Patienten und Betreuern wichtig sein.
Um diese Wissenslücke zu schließen, haben Wissenschaftler in Großbritannien und Schweden eine Meta-Analyse durchgeführt - eine Art von Studie, bei der Forscher Daten aus mehreren veröffentlichten Studien zusammenfassen und gemeinsam analysieren. Aufgrund der vielfältigen Studiendaten haben Meta-Analysen eine größere Aussagekraft als Einzelstudien. Das Team konzentrierte sich auf 14 Arbeiten, die Informationen über 2.283 Patienten mit DMD enthielten. Insgesamt waren 1.050 von ihnen gestorben. Diese Studien wurden weltweit durchgeführt, in den USA, Europa, Chile und Japan. Sie umfassten eine Reihe von Ereignissen von der Geburt über die Aufnahme in eine Klinik bis hin zum Tod, wobei die frühesten Patienten 1954 geboren wurden und die jüngsten in den späten 2000er Jahren.
Die Ergebnisse zeigten, dass das maximale Überlebensalter bei 44,4 Jahren lag und der Median des Überlebensalters in der gesamten Gruppe bei 22 Jahren. Die Überlebenswahrscheinlichkeit nahm mit dem Alter ab. Sie betrug 99,8 % im Alter von 10 Jahren, 59,5 % im Alter von 20 Jahren, 26,1 % im Alter von 30 Jahren und 13,3 % im Alter von 40 Jahren. Weitere Analysen ergaben, dass sich die Lebenserwartung im Laufe der Zeit verbessert hat. Bei Patienten, die vor 1970 geboren wurden, lag das mittlere Überlebensalter bei 18,3 Jahren. Die Analyse des Zeitraums von 1970 bis 1990 ergab jedoch eine Verbesserung auf 24 Jahre, und die Auswertung des Zeitraums nach 1990 ergab einen weiteren Anstieg auf 28,1 Jahre.
Die Forscher schätzten, dass von 1.000 Patienten im Alter von 20 bis 25 Jahren 86 pro Jahr sterben würden, und dass die Zahl der über 40-Jährigen auf 336 pro Jahr ansteigt. Die Sterblichkeitsrate war in der Gruppe der vor 1970 Geborenen wesentlich höher als in der Gruppe der später Geborenen - 265 von 1.000 Patienten im Alter von 25 bis 30 Jahren, die vor 1970 geboren wurden, starben jedes Jahr, verglichen mit 27,6 pro Jahr für 1.000 nach 1990 Geborene.
"Unsere Arbeit hat eine Reihe zugänglicher altersspezifischer Gesamtmortalitätsraten geliefert, die in die Modellierung des natürlichen Krankheitsverlaufs von DMD einbezogen werden können", schreiben die Wissenschaftler. "Dies ist besonders wichtig für die wirtschaftliche Entscheidungsmodellierung bei der Bewertung zukünftiger Gesundheitstechnologien/Behandlungen, nicht nur bei DMD, sondern auch als Rahmen für andere seltene Krankheiten", schreiben sie.
Die Wissenschaftler wiesen darauf hin, dass weitere Studien die Auswirkungen anderer Variablen untersuchen könnten, "wie z. B. die geografische Lage (die sich auf die Standardversorgung auswirken könnte), Informationen über die Steroidbehandlung (wie z. B. Art, Dauer der Behandlung, Alter bei Behandlungsbeginn) und den Einsatz von Beatmungsgeräten".
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